Nos
estudos o vírus é modificado geneticamente de modo a servir como um “vetor do bem”,
carregando o gene que irá corrigir a mutação genética. Depois os cientistas
inseriram o vírus transgênico nas células que apresentavam a mutação, eles se
fixaram na membrana celular e introduziram seu material genético no interior da
célula. As células com DNA do vírus foram inseridas novamente nos pacientes e
elas passaram a produzir DNA de forma correta, ou seja, sem a mutação que causa
a doença.
Foram
15 anos de pesquisa até se que conseguisse realizar os testes em pacientes e
até que eles apresentassem um resultado positivo. Em crianças com síndrome de
Wiskott-Aldrich, que danifica as células sanguíneas e enfraquece o sistema imunológico,
depois da realização dos testes a produção de plaquetas e linfócitos no sangue
foi normalizada. Já em portadores de leucodistrofia metacromática, distúrbio que
causa o acumulo de lipídeos, a quantidade de proteínas saudáveis superou a quantidade
de defeituosas e acabou por evitar o processo neurodegenerativo da doença.
Agora, os
pesquisadores buscam o aprimoramento da técnica até que essa se mostre 100%
segura e a aplicação em outras doenças genéticas.
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