segunda-feira, 13 de outubro de 2014

Terapia gênica no tratamento da imunodeficiência grave (SCID-X1)

A terapia gênica consiste em pegar um gene e é inserido no genoma substituindo o gene que causa a doença. O vetor é necessário para enviar o gene terapêutico para a célula-alvo do paciente, o vetor mais comum utilizado é um vírus.

Porque o vírus? O vírus tem a capacidade de inserir o seu material genético dentro da célula humana, por esse mecanismo ele é capaz de causar doenças. Aproveitando-se dessa capacidade, o material genético que o vírus colocaria foi trocado por genes benéficos, genes terapêuticos. 

Pesquisadores descobriram que a terapia gênica quando usada como um sistema de entrega ou um vetor, pode restaurar o sistema imunológico de crianças com imunodeficiência grave (SCID-X1), uma rara doença que principalmente afetam crianças homens. 

Esta doença é decorrente de mutações no gene codificador da subunidade de sinalização de um receptor de citocinas, apresentando bloqueio na diferenciação das células T, NK e linfócitos B. 

Os esforços para o tratamento da SCID-X1 através da terapia gênica foram inicialmente um sucesso, porém aproximadamente um quarto das crianças desenvolveram leucemia de dois a cinco anos depois do tratamento. Os resultados dos estudos sugerem que este novo vetor criado é igualmente efetivo em restaurar a imunidade e pode ser muito mais efetivo que outros métodos já existentes. 

Nenhum comentário:

Postar um comentário