A terapia gênica consiste em pegar um gene e é inserido no genoma
substituindo o gene que causa a doença. O vetor é necessário para enviar o gene
terapêutico para a célula-alvo do paciente, o vetor mais comum utilizado é um vírus.
Porque o vírus? O vírus tem a capacidade de inserir o seu material genético
dentro da célula humana, por esse mecanismo ele é capaz de causar doenças.
Aproveitando-se dessa capacidade, o material genético que o vírus colocaria foi
trocado por genes benéficos, genes terapêuticos.
Pesquisadores descobriram que a terapia gênica quando usada como um sistema de entrega ou um vetor, pode restaurar o sistema imunológico de crianças com imunodeficiência grave (SCID-X1), uma rara doença que principalmente afetam crianças homens.
Esta doença é decorrente de mutações no gene codificador da subunidade de sinalização de um receptor de citocinas, apresentando bloqueio na diferenciação das células T, NK e linfócitos B.
Os esforços para o
tratamento da SCID-X1 através da terapia gênica foram inicialmente um sucesso,
porém aproximadamente um quarto das crianças desenvolveram leucemia de dois a
cinco anos depois do tratamento. Os resultados dos estudos sugerem que este
novo vetor criado é igualmente efetivo em restaurar a imunidade e pode ser
muito mais efetivo que outros métodos já existentes.
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